Terapia génica: uno de los tratamientos de la hemofilia más novedosos

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La terapia intravenosa ha sido en los últimos años el tratamiento por excelencia para contrarrestar los efectos de la hemofilia, ayudando a la correcta coagulación de la sangre. Hoy en día surgen métodos innovadores cuyo objetivo se basa en disminuir las hemorragias y mejorar la calidad de vida de los pacientes.

En cuanto a las novedades terapéuticas de la hemofilia, se destaca la implementación de nuevas vías de administración que evitan los tratamientos intravenosos. Alternativas mucho más reconfortantes, ya que logran sustituir las constantes inyecciones encargadas de restituir el factor de coagulación faltante en la sangre.

La terapia génica es el principal avance médico para el tratamiento de la hemofilia, una alternativa perfecta para tratar los síntomas e incluso abre la posibilidad a una cura. Este tratamiento genómico está diseñado para aumentar el tiempo de duración de los medicamentos ya desarrollados, reduciendo considerablemente el riesgo de hemorragias.

Principales ventajas de la terapia génica

La terapia intravenosa ha sido el principal tratamiento de la hemofilia, que ha favorecido la restitución del factor de coagulación ausente en la sangre del paciente. Sin embargo, una de las desventajas de este método radica en las constantes inyecciones que pueden iniciarse desde los primeros años de vida del paciente que posee la enfermedad.

El tratamiento genómico favorece el bienestar de la persona disminuyendo casi completamente las inyecciones que son aplicadas semanalmente. La implementación de “factores de vida largaes la clave para poder otorgar a los afectados por la hemofilia una mejor vida, incorporándolos de a poco a actividades sociales y físicas.


La terapia génica es la principal apuesta de los investigadores ante los diferentes tipos de hemofilia, y actualmente, está siendo perfeccionada a través de una serie de ensayos clínicos. Asegurar la salud de los pacientes y permitir que vivan una mejor vida es la razón principal para la creación de este novedoso tratamiento de esta enfermedad. 

Datos relevantes sobre el tratamiento genómico

Este tratamiento también requiere de una serie de condiciones para poder garantizar la eficacia hacia los típicos síntomas como las hemorragias, sangrados constantes, hinchazón y rigidez de las articulaciones.

  • Dosis específica

Dependiendo de las características de la persona y de qué tipo de hemofilia padezca es necesario el ajuste de la dosis. Esta etapa es necesaria para que el tratamiento de la hemofilia tenga la posibilidad de beneficiar a los pacientes.

  • Carencia de ciertos anticuerpos

Si la persona posee anticuerpos para el adenovirus introducido no se podrá incorporar el gen específico, evitando así el éxito del tratamiento.

  • Oportunidad de una inyección

Si la inyección de adenovirus al organismo no logra completar su misión de proporcionar el factor faltante, será de gran dificultad administrar una segunda dosis. Al realizar el primer intento, el cuerpo se encargará de crear anticuerpos contra el adenovirus introducido anteriormente siendo los demás tratamientos neutralizados.

El hígado como prioridad

El hígado cumple una función vital en el éxito de este método, ya que el adenovirus tiene por objetivo las células del hígado. El hígado se encargará de producir los factores de coagulación, teniendo ya estos el gen faltante y sustituir la causa de la enfermedad.

La terapia génica otorga una gran esperanza a la hora de combatir la enfermedad cubriendo necesidades fundamentales que anteriormente no se habían podido abarcar. Mantenerse informado es fundamental para sobrellevar esta enfermedad.

Para ello, a través de Portal Hemofilia existe la posibilidad de encontrar una gran cantidad de información acerca de las últimas novedades de este trastorno. Información acerca de los tratamientos, síntomas y previsiones para los pacientes interesados en conocer más acerca este trastorno.

Influencia de los tipos de hemofilia en el tratamiento

El desarrollo de la terapia génica es posible gracias a la realización de pruebas clínicas que han beneficiado el avance y la efectividad del tratamiento. Asimismo, de los tipos de hemofilia dependen en gran medida los resultados obtenidos, por lo que han sido necesarios constantes ensayos para asegurar el éxito de las terapias aplicadas.

Sin duda, introducir los genes indispensables en el organismo del paciente ha sido en los últimos años un verdadero reto para la comunidad científica. En este sentido, el verdadero reto ha sido principalmente que el gen codificante del factor VIII es muy grande para poder administrarlo en las células de los pacientes. Por otra parte, al lograr insertar el gen a las células, existe la posibilidad que no sea capaz de producir los suficientes niveles del factor VIII para contrarrestar los efectos de la hemofilia.

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